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(プレスリリース)「5-アミノレブリン酸とクエン酸第一鉄によるミトコンドリア病に対する酵素強化療法の開発」に関する研究成果発表について

 埼玉医科大学の大竹明教授(小児科学・ゲノム医療学)は、千葉県こども病院遺伝診療センター・代謝科/千葉県がんセンター研究所の研究グループ、順天堂大学と共同で、2007年から創薬を見据えたミトコンドリア病の診断・研究を進めてきました。

 これまでミトコンドリア病には根本的治療法はなく、対症療法しかありませんでしたが、今回、5-アミノレブリン酸(5-ALA)及びクエン酸第一鉄(SFC)がミトコンドリア病の患者由来皮膚線維芽細胞において、ミトコンドリア機能を改善させることを世界で初めて明らかにしました。

 現在国内では本グループを中心に、ミトコンドリア病の1つであるLeigh脳症患者に対する5-ALA/SFCを用いた医師主導治験も進められています。

 この度、本研究成果がNature Publishing Groupの科学雑誌『Scientific Reports』に掲載されましたので報告いたします。

(pdf) 5-アミノレブリン酸とクエン酸第一鉄ナトリウムによるミトコンドリア病に対する酵素強化療法の開発に関する研究成果の発表について
 
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